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![[데일리 제약·바이오 브리프] 유한양행 고셔병 치료제, 미·유럽 연속 희귀의약품 지정 外](https://image.ajunews.com//content/image/2026/06/23/20260623102105422694.jpg)
유한양행 고셔병 치료제, 미·유럽 연속 희귀의약품 지정 外 [경제일보] 유한양행이 개발 중인 고셔병 치료제가 유럽에서 희귀의약품으로 지정됐다. 23일 유한양행은 신약 후보물질 ‘YH35995’가 유럽의약품청으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 밝혔다. 이는 지난 4월 미국 식품의약국 희귀의약품 지정에 이은 성과다. EMA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 질환 치료제 개발을 지원하는 제도로 지정 시 과학적 자문, 수수료 감면, 시판 후 최대 10년 시장 독점권 등의 혜택이 주어진다. 고셔병은 GBA1 유전자 변이로 인해 특정 지방 물질이 체내에 축적되는 희귀 유전질환으로 간·비장 비대와 빈혈, 골격 이상 등을 유발한다. 특히 신경증상을 동반하는 제3형 고셔병은 치료 옵션이 제한적인 것으로 알려져 있다. YH35995는 글루코실세라마이드 생성을 억제하는 경구용 저분자 치료제로 전임상에서 혈장과 뇌 내 물질 축적 감소 효과를 보였다. 유한양행은 현재 초기 임상 결과를 바탕으로 반복 투여 단계 연구를 진행 중이다. 김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 “글로벌 규제 기관과의 협의를 바탕으로 임상 개발 속도를 높여 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다. ◆휴온스, 섬유협착성 크론병 신약 개발 착수 휴온스는 국가신약개발사업단이 주관하는 ‘2026년도 제1차 국가신약개발사업’ 후보물질 연구 과제에 선정됐다고 23일 밝혔다. 회사는 향후 2년간 정부 지원을 받아 TG2(Transglutaminase 2) 저해제 기반 섬유협착성 크론병 치료제 후보물질 도출과 비임상 진입을 추진할 계획이다. 섬유협착성 크론병은 장의 만성 염증으로 인해 장벽이 두꺼워지고 협착이 발생하는 질환으로 현재 섬유화를 직접 표적하는 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 높은 분야로 꼽힌다. 휴온스는 기존 치료제가 염증 조절에 집중했던 것과 달리, 섬유화 진행 자체를 억제하는 기전을 바탕으로 차별화를 시도하고 있다. 이는 인공지능 기반 신약개발 플랫폼 ‘HUAS’를 활용해 개발 효율성을 높이고 성공 가능성을 끌어올린다는 전략이다. 박경미 휴온스 연구개발총괄 부사장은 "이번 TG2 저해제 과제는 치료 대안이 없는 섬유협착성 크론병 환자들에게 근본적인 해결책을 제시하는 퍼스트 인 클래스(first-in-class) 혁신 신약을 목표로 한다"며 "섬유화의 결과가 아닌 진행 단계 자체를 조절하는 새로운 기전으로 글로벌 시장에서 경쟁할 수 있는 신약으로 키워내겠다"고 말했다. 한편 국가신약개발사업은 2021년부터 10년간 신약개발 전주기를 지원하는 범부처 R&D 사업으로 국내 제약·바이오 산업의 글로벌 경쟁력 강화를 목표로 추진되고 있다. ◆AI로 신약 찾는다… HLB생명과학R&D 수요기업 선정 HLB생명과학R&D는 중소벤처기업부가 추진하는 ‘초격차 스타트업 프로젝트’의 ‘Link-up(링크업) AX 프로그램’에서 AI 신약개발 분야 수요기업으로 선정됐다고 23일 밝혔다. 해당 사업은 제약·바이오 기업의 연구개발 역량과 스타트업의 AI 기술을 결합해 신약 후보물질을 발굴하는 공동 연구 프로젝트다. HLB생명과학R&D는 표적 단백질 정보를 제공하고 발굴된 후보물질의 약효와 효능 검증을 맡는다. 스타트업은 단백질 구조 분석과 약물 탐색 전략 수립, 후보물질 도출 및 최적화를 수행한다. 회사는 이번 과제를 통해 AI가 도출한 물질을 실제 실험으로 검증하는 연구체계를 구축하고 비임상 단계 진입이 가능한 선도물질 확보를 추진할 계획이다. 또 확보된 데이터와 물질을 기반으로 공동개발 확대와 기술이전 등 사업화 가능성도 검토한다는 방침이다. HLB생명과학R&D 관계자는 “AI 기반 신약개발의 핵심은 후보물질 발굴과 실험적 검증의 연결”이라며 “R&D 역량을 활용해 개발 효율을 높이고 신규 파이프라인 확장을 추진하겠다”고 말했다.2026-06-23 10:49:53
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![[현장] CAR-T 제4 치료축 부상…HLB·베리스모, 글로벌 항암 시장 정조준](https://image.ajunews.com//content/image/2026/05/12/20260512144944257369.jpg)
CAR-T '제4 치료축' 부상…HLB·베리스모, 글로벌 항암 시장 정조준 [경제일보] “HLB는 단순한 성공이 아니라 지속적인 성장을 목표로 합니다.” 진양곤 HLB 의장은 12일 오전 소피텔 호텔에서 열린 ‘HLB 포럼 2026’ 환영사에서 이같이 밝히며 회사의 장기 비전과 항암제 개발 성과를 강조했다. 이날 포럼은 ‘성공의 DNA, 혁신의 연속 멈추지 않는 도전’을 주제로 진행됐다. 진 의장은 “현재 FDA 승인을 앞둔 간암 항암제가 허가될 경우 항암제 개발 착수 20년 만의 결실”이라며 “담관암 적응증 허가도 기대되는 상황으로 항암 플랫폼의 가능성을 보여주는 중요한 전환점”이라고 말했다. 이어 “HLB는 도전과 실패, 극복의 과정을 통해 성장해왔고 이러한 경험이 기업의 DNA로 자리 잡았다”며 “연속적인 상업화와 적응증 확장, 차세대 플랫폼으로 이어지는 흐름이 본격화될 것”이라고 강조했다. 또한 고형암을 타깃으로 한 베리스모 CAR-T 치료제의 중간 임상 성과와 HLB테라퓨틱스의 각막염 치료제 글로벌 3상 마무리 단계도 언급하며 차세대 파이프라인의 경쟁력을 부각했다. 이어 노연홍 회장이 축사를 통해 “국내에서 첫 항암 신약 허가 성과가 나오기를 기대한다”며 바이오 산업의 도약 필요성을 강조했다. 장인근 HLB파나진 대표가 좌장을 맡은 첫 번째 세션에서는 박영민 국가신약개발사업단 단장이 ‘대한민국 경제의 새로운 엔진, K-바이오 신약개발의 미래’를 주제로 첫 발표를 시작했다. 박 단장은 HLB의 간암 치료제 ‘리보세라닙’과 ‘캄렐리주맙’의 FDA 승인 가능성을 언급하며 “국내 항암제 개발의 중요한 전환점이 될 것”이라고 평가했다. 이어 담관암 적응증 확대 역시 기대된다고 덧붙였다. 그러면서 신약 개발 산업의 본질적 난이도도 강조했다. 박 단장은 “수만 개의 후보물질 중 단 하나의 신약이 탄생할 정도로 성공 확률이 낮고 막대한 자금과 장기간의 투자가 필요하다”며 특히 비임상에서 임상으로 넘어가는 ‘죽음의 계곡’ 구간에서의 자금 지원 중요성을 강조했다. 글로벌 환경 변화도 짚었다. 미국은 안보 중심의 바이오 전략을 강화하고 중국은 빠른 추격과 데이터 경쟁력을 기반으로 영향력을 확대하고 있으며 유럽은 사회문제 해결형 바이오 전략을 추진하고 있다고 설명했다. 박 단장은 “중국은 이미 협력 대상이자 경쟁국으로 자리 잡았다”고 평가했다. 박 단장은 향후 성공 전략으로 ‘구조 중심 접근’을 제시했다. 단일 기술이나 파이프라인에 의존하는 방식에서 벗어나 다양한 포트폴리오와 플랫폼을 기반으로 리스크를 분산하고 지속 가능한 성장 구조를 만들어야 한다는 것이다. 특히 “미충족 의료 수요 해결을 중심으로 최적의 기술과 모달리티를 결합하는 전략이 중요하다”며 글로벌 제약사들의 사례를 통해 구조적 설계의 중요성을 강조했다. 끝으로 “한국도 정책 지원과 인재 유입이 뒷받침된다면 글로벌 빅파마 탄생이 가능하다”며 K-바이오 산업의 성장 잠재력에 대한 기대를 나타냈다. 이어 베리스모 테라퓨틱스의 공동 창업자이자 세계 최초의 CAR-T 치료제인 노바티스의 킴리아 개발에 참여한 도널드 시걸 교수가 차세대 CAR-T 치료 기술을 중심으로 항암 치료의 새로운 방향성을 제시했다. 도널드 교수는 "CAR-T 치료를 수술, 방사선, 항암화학 요법에 이은 ‘제4의 암 치료 축’으로 규정하며 환자의 면역세포를 유전적으로 재설계해 암세포를 정밀하게 공격하는 ‘살아있는 약’ 개념"이라고 설명했다. CAR-T 치료는 환자의 면역세포(T세포)를 꺼내 암을 인식하도록 유전적으로 재설계하고 다시 환자에게 주입하는 방식이다. 이후 CAR-T 세포는 체내에서 암세포를 찾아 제거한다. 실제로 해당 치료는 백혈병과 림프종 등 혈액암 분야에서 완전 관해 사례를 만들어내며 성과를 입증해왔다. 다만 CAR-T 치료는 세포 지속성 부족과 고형암 적용 한계라는 과제도 안고 있다. 이에 대해 도널드 교수는 “일부 환자에서는 치료 효과가 오래 유지되지 않고 고형암에서는 기대만큼의 효능이 나타나지 않는다”고 짚었다. 베리스모 테라퓨틱스는 이러한 한계를 극복하기 위해 KIR 기반 CAR-T 플랫폼을 개발했다. 기존 CAR-T가 지속적으로 활성화되며 세포 피로가 발생하는 구조였다면 새로운 플랫폼은 필요할 때만 작동하도록 설계돼 세포의 지속성과 효율을 높일 수 있다는 설명이다. 특히 췌장암과 폐암 등에서 발현되는 메소텔린을 주요 타깃으로 고형암 치료 가능성을 확대하고 있으며 관련 임상도 진행 중이다. 이와 함께 CAR-T 기술은 자가면역질환과 섬유화 질환 등 비암 질환으로의 확장 가능성도 제시됐다. 체내에서 직접 CAR-T 세포를 생성하는 ‘인비보(in vivo) CAR-T’ 기술 역시 개발되며 치료 접근 방식의 변화가 기대되고 있다. 도널드 교수는 “효과가 입증된 혈액암 영역을 기반으로 치료 지속성을 개선하고 고형암으로 확장하는 것이 핵심”이라며 “미충족 의료 수요가 높은 분야를 중심으로 기술을 발전시켜 나갈 것”이라고 강조했다. 이어 로라 존슨 베리스모 테라퓨틱스 CSO는 AACR에서 공개한 진행성 고형암 및 B 세포 혈액암 환자를 대상 KIR-CAR-T 세포 치료제 임상 1상 초기 결과를 발표했다. 발표는 크게 세 부분으로 구성됐다. 먼저 AACR에서 공개된 KIR-CAR-T 임상 데이터가 중심을 이뤘으며 이어 CD19 CAR-T 관련 임상 결과, 마지막으로 현재 개발 중인 파이프라인이 간략히 소개됐다. 로라 존슨 CSO는 “단일 제품 의존 전략은 더 이상 유효하지 않다”며 “리스크를 분산하기 위해 다양한 파이프라인을 구축해왔고 이는 연구진의 지속적인 노력의 결과”라고 강조했다. 이어 CAR-T 치료제의 한계와 가능성도 함께 짚었다. 로라 CSO는 “전 세계 진행성 암 환자의 90% 이상은 고형암 환자이며 전이 단계에서는 사실상 완치가 어려운 상황”이라며 “혈액암에서는 CAR-T가 치료 패러다임을 바꿀 정도로 성공했지만 기존 단일 사슬 구조의 CAR-T는 고형암에서 유의미한 성과를 내지 못했다”고 설명했다. 특히 기존 CAR-T의 대표적 부작용인 사이토카인 방출 증후군(CRS)과 세포 탈진 문제를 언급하며 “치료 효과는 높지만 안전성과 지속성 측면에서 한계가 존재한다”고 진단했다. 이어 “고형암에서 유망 표적으로 꼽히는 메소텔린 기반 접근 역시 기존 방식으로는 효과가 제한적이었다”며 “단순히 ‘더 추가하는’ 전략이 아닌 보다 근본적인 설계 변화가 필요하다”고 강조했다. 이와 관련해 베리스모 테라퓨틱스는 KIR(면역억제 수용체) 기반의 차세대 CAR-T 플랫폼을 통해 기존 한계를 극복하는 데 집중하고 있다. 회사는 AACR에서 메소텔린을 표적하는 KIR-CAR-T 후보물질 ‘SynKIR-110’을 포함해 고형암을 겨냥한 파이프라인을 공개했다. 또한 혈액암 영역에서는 CD19를 표적으로 하는 CAR-T 프로그램을 병행 개발하고 있으며 향후 다양한 고형암 적응증으로 확장 가능한 플랫폼 전략을 추진 중이다. 이러한 다중 파이프라인 전략을 통해 단일 후보물질 의존도를 낮추고 글로벌 임상 개발 속도를 높인다는 방침이다.2026-05-12 14:49:58
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![[사설] 경제정책실장 사퇴, 인적 교체만으로 경제위기 넘을 수 없다](https://image.ajunews.com/content/image/2026/09/01/20260901103152139925_518_323.jpg)