[데일리 제약·바이오 브리프] 유한양행 고셔병 치료제, 미·유럽 연속 희귀의약품 지정 外

[경제일보] 유한양행이 개발 중인 고셔병 치료제가 유럽에서 희귀의약품으로 지정됐다.

23일 유한양행은 신약 후보물질 ‘YH35995’가 유럽의약품청으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 밝혔다. 이는 지난 4월 미국 식품의약국 희귀의약품 지정에 이은 성과다.

EMA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 질환 치료제 개발을 지원하는 제도로 지정 시 과학적 자문, 수수료 감면, 시판 후 최대 10년 시장 독점권 등의 혜택이 주어진다.

고셔병은 GBA1 유전자 변이로 인해 특정 지방 물질이 체내에 축적되는 희귀 유전질환으로 간·비장 비대와 빈혈, 골격 이상 등을 유발한다. 특히 신경증상을 동반하는 제3형 고셔병은 치료 옵션이 제한적인 것으로 알려져 있다.

YH35995는 글루코실세라마이드 생성을 억제하는 경구용 저분자 치료제로 전임상에서 혈장과 뇌 내 물질 축적 감소 효과를 보였다. 유한양행은 현재 초기 임상 결과를 바탕으로 반복 투여 단계 연구를 진행 중이다.

김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 “글로벌 규제 기관과의 협의를 바탕으로 임상 개발 속도를 높여 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

 
◆휴온스, 섬유협착성 크론병 신약 개발 착수

휴온스는 국가신약개발사업단이 주관하는 ‘2026년도 제1차 국가신약개발사업’ 후보물질 연구 과제에 선정됐다고 23일 밝혔다.

회사는 향후 2년간 정부 지원을 받아 TG2(Transglutaminase 2) 저해제 기반 섬유협착성 크론병 치료제 후보물질 도출과 비임상 진입을 추진할 계획이다.

섬유협착성 크론병은 장의 만성 염증으로 인해 장벽이 두꺼워지고 협착이 발생하는 질환으로 현재 섬유화를 직접 표적하는 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 높은 분야로 꼽힌다.

휴온스는 기존 치료제가 염증 조절에 집중했던 것과 달리, 섬유화 진행 자체를 억제하는 기전을 바탕으로 차별화를 시도하고 있다. 이는 인공지능 기반 신약개발 플랫폼 ‘HUAS’를 활용해 개발 효율성을 높이고 성공 가능성을 끌어올린다는 전략이다.

박경미 휴온스 연구개발총괄 부사장은 "이번 TG2 저해제 과제는 치료 대안이 없는 섬유협착성 크론병 환자들에게 근본적인 해결책을 제시하는 퍼스트 인 클래스(first-in-class) 혁신 신약을 목표로 한다"며 "섬유화의 결과가 아닌 진행 단계 자체를 조절하는 새로운 기전으로 글로벌 시장에서 경쟁할 수 있는 신약으로 키워내겠다"고 말했다.

한편 국가신약개발사업은 2021년부터 10년간 신약개발 전주기를 지원하는 범부처 R&D 사업으로 국내 제약·바이오 산업의 글로벌 경쟁력 강화를 목표로 추진되고 있다.


 
◆AI로 신약 찾는다… HLB생명과학R&D 수요기업 선정

HLB생명과학R&D는 중소벤처기업부가 추진하는 ‘초격차 스타트업 프로젝트’의 ‘Link-up(링크업) AX 프로그램’에서 AI 신약개발 분야 수요기업으로 선정됐다고 23일 밝혔다.

해당 사업은 제약·바이오 기업의 연구개발 역량과 스타트업의 AI 기술을 결합해 신약 후보물질을 발굴하는 공동 연구 프로젝트다.

HLB생명과학R&D는 표적 단백질 정보를 제공하고 발굴된 후보물질의 약효와 효능 검증을 맡는다. 스타트업은 단백질 구조 분석과 약물 탐색 전략 수립, 후보물질 도출 및 최적화를 수행한다.

회사는 이번 과제를 통해 AI가 도출한 물질을 실제 실험으로 검증하는 연구체계를 구축하고 비임상 단계 진입이 가능한 선도물질 확보를 추진할 계획이다.

또 확보된 데이터와 물질을 기반으로 공동개발 확대와 기술이전 등 사업화 가능성도 검토한다는 방침이다.

HLB생명과학R&D 관계자는 “AI 기반 신약개발의 핵심은 후보물질 발굴과 실험적 검증의 연결”이라며 “R&D 역량을 활용해 개발 효율을 높이고 신규 파이프라인 확장을 추진하겠다”고 말했다.