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노바티스, 일주일간 임상 3건 실패…'M&A 승부수'에 시장 충격 [경제일보] 글로벌 제약사 노바티스의 차세대 성장동력에 잇따라 경고등이 켜졌다. 일주일 새 굵직한 임상 실패 3건이 연이어 발생하면서 신약 파이프라인은 물론 대규모 인수합병(M&A) 전략에 대한 시장의 우려도 커지고 있다. 특히 120억 달러(약 16조원)를 들여 인수한 아비디티 바이오사이언스의 핵심 신약 후보까지 임상 3상에서 실패하면서 충격이 커졌다. 10일 업계에 따르면 노바티스는 최근 델-데시란, 펠라카르센 등의 임상에서 잇따라 기대에 미치지 못하는 결과를 내놨다. 여기에 자가면역질환을 대상으로 개발하던 차세대 CAR-T 치료제의 임상도 전면 중단됐다. 가장 시장의 주목을 받은 것은 델-데시란이다. 노바티스가 지난 8일 공개한 임상 3상 ‘HARBOR’ 결과에서 1차 평가변수를 충족하지 못했다. 환자 150명을 대상으로 근긴장성 근이영양증 치료 효과를 평가한 시험으로 환자가 주먹을 쥔 뒤 손을 펴는 데 걸리는 시간인 손 폄 시간(vHOT) 개선 등 주요 지표에서 유의미한 결과를 내지 못했다. 델-데시란은 항체-올리고뉴클레오타이드 접합체(AOC) 방식의 신약 후보물질이다. 노바티스는 지난 7월 아비디티를 약 120억 달러에 인수하면서 AOC 플랫폼과 함께 델-데시란을 확보했다. 거액을 투자해 차세대 신약 기술과 핵심 파이프라인을 한꺼번에 확보하려던 전략의 중심 자산이 임상에서 좌초한 셈이다. 시장 충격도 컸다. 델-데시란 임상 실패 소식이 전해진 날 노바티스 시가총액은 약 296억 달러(약 40조원) 감소했다. 같은 근이영양증 치료제를 개발하는 다인 테라퓨틱스와 사렙타 테라퓨틱스 주가도 각각 약 30%, 15.5% 떨어졌다. 로이터통신에 따르면 노바티스 주주사인 베르소 인베스트먼트 매니지먼트의 애널리스트 제임스 유진은 델-데시란이 노바티스에 반드시 성공해야 하는 프로젝트였다고 평가했다. 높은 성공 기대를 받던 후보물질이 실패하면서 노바티스의 인수 전략과 다른 개발 신약에 대한 시장의 눈높이도 더욱 엄격해질 수 있다는 분석이다. 심혈관 분야에서도 대형 악재가 나왔다. 노바티스는 지난 4일 아이오니스와 공동 개발 중인 펠라카르센의 임상 3상 ‘Lp(a)HORIZON’이 1차 평가변수를 충족하지 못했다고 발표했다. 펠라카르센은 심혈관 질환 위험 인자인 지질단백질(a), 즉 Lp(a)를 낮추는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 치료제다. 8300여 명의 심혈관 질환 환자를 대상으로 한 대규모 임상에서 혈중 Lp(a) 수치는 낮췄지만, 심근경색·뇌졸중·심혈관 사망 등 주요 심혈관 사건 위험을 위약 대비 유의미하게 낮추지는 못했다. 이 소식으로 이날 노바티스 시가총액 역시 약 8조1000억원가량 줄었다. 노바티스뿐 아니라 Lp(a)를 겨냥한 신약을 개발하고 있는 암젠과 일라이릴리 등 경쟁사에도 시장의 시선이 쏠렸다. Lp(a) 감소가 실제 심혈관 사건 감소로 이어질 수 있는지에 대한 개발 가설 자체가 시험대에 올랐다는 평가다. 차세대 세포치료제 분야에서도 변수가 발생했다. 노바티스는 자가면역질환을 대상으로 개발하던 CAR-T 치료제 ‘랩-셀(rap-cel)’과 관련해 8개 임상을 중단했다. 루푸스, 류마티스관절염, 다발성경화증, 중증근무력증 등을 대상으로 진행하던 임상에서 3명의 환자가 IEC-HS(면역효과세포 관련 혈구탐식성 증후군)라는 중증 면역 과잉반응으로 사망한 데 따른 조치다. 노바티스는 지난달 24일 임상 중단을 결정했지만, 해당 내용은 이달 1일 월스트리트저널 보도를 통해 알려졌다. 임상 데이터베이스 변경을 애널리스트가 포착하면서 중단 사실이 공개된 것으로 전해지면서 회사의 정보 공개 시점을 둘러싼 논란도 일었다. 문제는 이번에 실패하거나 중단된 파이프라인들이 노바티스의 중장기 성장을 책임질 후보로 꼽혀왔다는 점이다. 노바티스는 심부전 치료제 ‘엔트레스토’와 면역질환 치료제 ‘코센틱스’ 등 주요 제품의 특허 만료에 대비해 신약 파이프라인을 확대해왔다. 대규모 M&A를 통해 새로운 성장동력을 확보하는 전략도 병행했다. 하지만 핵심 후보물질의 잇단 임상 실패로 기존 제품의 특허 만료에 따른 매출 공백을 새로운 신약으로 얼마나 빠르게 메울 수 있을지를 놓고 시장의 우려가 커지고 있다. 노바티스가 제시해온 중장기 연평균 성장률 5~6% 달성에도 부담으로 작용할 수 있다는 분석이 나온다. 국내 바이오 업계에서도 여파가 나타났다. 노바티스가 개발 중인 AOC 후보물질에 자사 플랫폼 기술을 적용해 복수의 바이오의약품을 피하주사(SC) 제형으로 전환하는 기술이전 계약을 체결한 알테오젠도 영향을 받았다. 신한투자증권은 델-데시란 임상 실패를 반영해 알테오젠의 목표주가를 기존 54만원에서 52만원으로 낮췄다. 노바티스의 AOC 후보물질 가운데 델-데시란을 기업가치 산정에서 제외하면서 SC 제형 전환이 확정된 품목이 기존 3개에서 2개로 줄었다고 판단한 것이다. 업계에서는 이번 사태가 단순히 개별 신약의 임상 실패에 그치지 않을 가능성에 주목하고 있다. 글로벌 빅파마들이 특허 만료에 대비해 대규모 M&A와 신기술 플랫폼 확보에 경쟁적으로 나서는 가운데 막대한 비용을 투입한 파이프라인의 임상 성공 여부가 향후 성장 전략의 성패를 좌우할 수 있기 때문이다. 노바티스가 남은 후기 임상 파이프라인에서 어떤 성과를 내느냐가 향후 시장의 신뢰를 회복할 주요 변수로 떠올랐다.2026-09-10 11:09:33
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에스티팜, RNA 연구·산업화 연결한다…'RISC 2026' 9월 개최 [경제일보] 에스티팜이 세계적인 RNA 분야 석학과 글로벌 제약·바이오 전문가를 한자리에 모아 차세대 RNA 치료제의 연구개발과 산업화 방향을 논의한다. 올리고뉴클레오타이드 사업을 기반으로 글로벌 RNA CDMO 시장을 공략하고 있는 에스티팜이 연구개발을 넘어 산업 생태계 확장에도 나서는 모습이다. 18일 에스티팜에 따르면 오는 9월 8일 서울 서초구 양재 엘타워에서 국제 RNA 심포지엄 ‘RISC 2026(RNA Innovation Symposium Corea 2026)’을 개최한다. 2024년 첫 행사 이후 두 번째로 열리는 이번 심포지엄에는 국내외 RNA 치료제 분야 석학과 산업계 전문가들이 연자로 참여한다. 가장 눈에 띄는 인물은 2006년 RNA 간섭(RNAi) 연구로 노벨 생리의학상을 받은 크레이그 멜로 UMass Chan Medical School 교수다. 멜로 교수는 RNAi 분야의 대표적인 석학으로 이번 행사에서 RNA 연구의 최신 흐름과 향후 발전 방향에 대한 논의를 이끌 예정이다. 글로벌 RNA 신약 산업을 이끌어온 전문가들도 참여한다. 존 마라가노어 Coresa 대표이자 전 알닐람 파마슈티컬스 창립 CEO를 비롯해 무티아 마노하란 Alnylam Distinguished Scientist, 아서 레빈 Avidity Biosciences 창립 CSO 등이 연자로 나선다. 국내에서는 김빛내리 서울대학교 생명과학부 교수 겸 기초과학연구원(IBS) RNA 연구단장과 권익찬 한국과학기술연구원(KIST) 석좌교수 등이 참여한다. 글로벌 석학과 국내 연구진이 함께 RNA 기술의 연구 성과와 산업 적용 가능성을 논의한다는 점에서 국내 RNA 분야의 교류 확대에도 의미가 있다는 평가다. 이번 행사의 핵심 주제는 RNA 치료제의 기술 발전과 산업화다. 메신저RNA(mRNA), 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO), 짧은 간섭RNA(siRNA) 등 차세대 RNA 치료제의 최신 연구 결과와 기술 동향이 주요 의제로 다뤄진다. RNA 치료제는 특정 유전자의 발현을 조절하거나 단백질 생성을 유도하는 방식으로 기존 저분자 의약품이나 항체 치료제와 다른 치료 전략을 제시한다. 코로나19 백신을 계기로 mRNA 기술이 대중적으로 알려졌지만 RNAi와 ASO 등 다양한 플랫폼을 활용한 치료제 개발도 이어지고 있다. 산업계에서는 연구 성과를 실제 의약품으로 연결하기 위한 생산 기술과 공정개발 역량도 중요해지고 있다. RNA 치료제는 후보물질 발굴뿐 아니라 안정적인 원료 생산과 제조공정 구축이 상업화의 핵심 요소로 꼽힌다. 에스티팜이 이번 심포지엄에서 연구개발뿐 아니라 원료의약품 생산과 공정개발, 상업화까지 폭넓게 다루는 이유도 여기에 있다. 에스티팜은 올리고뉴클레오타이드 원료의약품을 중심으로 RNA 관련 사업을 확대하고 있다. 회사는 글로벌 제약·바이오 기업을 대상으로 RNA 치료제 원료 생산과 CDMO 사업을 강화하면서 연구개발과 생산을 연결하는 사업 역량 확보에 집중하고 있다. 이번 RISC 2026도 단순한 학술행사에 그치지 않고 글로벌 산·학·연 협력의 장으로 확대한다는 계획이다. 주요 연자들의 강연뿐 아니라 패널 토의와 비즈니스 네트워킹 등을 통해 RNA 신약의 연구개발과 산업화 과정에서 새로운 협력 기회를 발굴한다. 에스티팜은 RISC를 글로벌 RNA 연구자와 제약·바이오 기업이 교류하는 오픈이노베이션 플랫폼으로 발전시킬 방침이다. 이를 통해 RNA 신약 연구뿐 아니라 원료의약품 생산과 공정개발, 상업화 등 산업 전반에서 협력 범위를 넓혀 국내 RNA 치료제 생태계 활성화에도 기여한다는 구상이다. 에스티팜 관계자는 “세계적인 석학과 산업계 전문가들이 최신 연구 성과와 경험을 공유하고 새로운 협력 가능성을 모색하는 자리가 될 것”이라며 “글로벌 RNA CDMO 기업으로서 연구개발과 생산 역량을 지속적으로 강화하고 글로벌 RNA 오픈이노베이션 생태계 확대에도 기여하겠다”고 말했다.2026-08-18 10:34:17
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KAIST, 암 악액질 막는 RNA 치료 원리 찾았다 [경제일보] 한국과학기술원(KAIST)이 암 환자의 몸을 말라가게 하는 합병증인 암 악액질을 막을 리보핵산(RNA) 치료 원리를 제시했다. KAIST는 송민호·김진국 의과학대학원 교수 공동연구팀과 교원창업기업 토르 테라퓨틱스가 뇌에서 식욕과 에너지 소비를 조절하는 단백질 GFRAL의 작동을 막아 암 악액질을 치료하는 원리를 규명했다고 8월 2일 밝혔다. 암 악액질은 전체 암 환자의 50~80%에서 나타난다. 암세포가 대사를 교란해 음식을 충분히 먹어도 체중과 근육이 계속 줄어드는 상태다. 이 단계에 들어서면 항암 치료를 견디기 어려워 치료를 중단하는 경우가 많다. 기존 약은 식욕을 일시적으로 끌어올리는 수준에 머물러 근육 손실 자체를 막지는 못했다. 연구팀이 주목한 지점은 몸이 아니라 뇌다. 암세포가 내보내는 신호 단백질 GDF15가 뇌간의 GFRAL과 결합하면 몸에 저장된 근육과 지방을 쓰라는 명령이 내려간다. 연구팀은 이 명령을 받는 스위치를 끄는 쪽을 택했다. 방법은 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)다. 특정 유전자가 단백질로 만들어지는 과정을 선택적으로 막는 RNA 기반 기술이다. 연구팀은 이를 이용해 GFRAL이 아예 생성되지 않게 하는 물질을 만들었다. 이미 악액질이 진행된 실험쥐에 투여한 결과 근육과 지방 손실이 줄고 무너졌던 대사 기능이 회복됐다. 연구 종료 시점인 50일 기준 생존율은 투여하지 않은 쥐가 20%, 투여한 쥐가 90%였다. 질환이 상당히 진행된 뒤 치료를 시작했는데도 차이가 났다는 것이 연구팀 설명이다. 같은 경로를 겨냥한 개발은 국제적으로 이미 진행 중이다. 화이자는 GDF15에 붙는 항체 '폰세그로맙'으로 임상 2상을 마쳐 1차 평가지표를 충족했다. 최고 용량 투여군의 체중이 12주 만에 위약군 대비 평균 5.6% 늘었고 근육량과 활동성, 삶의 질도 개선됐다. 중국 젠플리트 테라퓨틱스도 GDF15와 인터루킨6을 함께 겨냥한 이중항체의 임상시험 승인을 받았다. 차이는 표적의 위치다. 화이자 쪽이 신호를 보내는 물질을 붙잡는 방식이라면 KAIST 연구팀은 그 신호를 받는 수용체가 만들어지지 않게 하는 방식이다. 항체 대신 RNA를 쓴다는 점도 다르다. 다만 화이자가 사람 대상 2상 결과를 낸 것과 달리 이번 연구는 동물 단계에 있다. 송민호 KAIST 교수는 "기존 치료제가 식욕을 일시적으로 높이는 데 그쳤다면 이번 연구는 뇌간의 핵심 수용체를 RNA 수준에서 직접 표적해 암 악액질의 근본 원인을 억제했다는 점에서 의미가 크다"고 말했다. 이어 "후속 비임상 연구와 약물 생산·품질관리 체계를 진행해 2030년 임상 개발에 착수하는 것이 목표"라고 밝혔다. 연구에는 홍현정 KAIST 의과학대학원 박사와 이민희 토르 테라퓨틱스 박사, 박민성 KAIST 의과학대학원 박사가 공동 제1저자로 참여했다. 송 교수와 김진국 교수가 공동 교신저자를 맡았다. 결과는 국제 학술지 '셀 리포트 메디신'에 지난달 27일 실렸다.2026-08-02 13:36:49
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