한미약품 신약 ‘랩스트리플아고니스트’, 美 FDA 희귀의약품 추가 지정

 한미약품의 바이오신약 '랩스트리플아고니스트'(LAPSTriple Agonist)가 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 추가 지정됐다.

한미약품은 지난 10일(현지시각) FDA가 랩스트리플아고니스트를 특발성 폐섬유증(IPF) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정(Orphan Drug Designation)했다고 12일 밝혔다.

희귀의약품 지정은 FDA가 희귀·난치성 질병이나 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 세금 감면을 비롯해 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다.

이번에 지정받은 특발성 폐섬유증은 원인을 알 수 없는 폐 염증 과정에서 섬유세포가 과증식해 폐 조직의 섬유화를 유발하고, 이로 인해 폐 기능이 급격히 저하돼 심하면 사망에 이르는 희귀 질환이다. 매년 10만명 당 100명 이하 꼴로 발병하는데 호흡곤란 등 일상생활이 어려운 증상을 보이지만 대증요법 외엔 효과적인 치료법이 없는 상황이다.

랩스트리플아고니스트는 GLP-1 수용체, 글루카곤 수용체 및 GIP 수용체의 동시 활성화 작용을 하는 삼중작용제로, 글루카곤은 직접적으로 섬유화를 억제하는 기능을 한다. 이와 함께 인슐린 분비 및 항염증 작용을 하는 GLP-1 및 GIP를 동시에 타깃해 염증, 섬유화 모두에 치료효과를 보이는 장점이 있다. 한미약품은 특발성 폐섬유증 동물 모델에서 랩스트리플아고니스트의 항염증 및 항섬유화 효과를 확인한 바 있다.

앞서 랩스트리플아고니스트는 지난해 3월에도 원발 경화성 담관염(PSC)과 원발 담즙성 담관염(PBC)으로 FDA의 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 또 같은해 7월에는 랩스트리플아고니스트가 FDA로부터 비알코올성지방간염(NASH) 치료제 개발에 대한 패스트트랙(Fast Track)으로도 지정받는 등 개발 단계마다 FDA와 긴밀한 협의를 진행하고 있다.

이번 지정으로 한미약품은 6개 파이프라인에서 10건의 적응증으로 총 17건(FDA 9건, EMA 5건, 한국 식약처 3건)의 희귀의약품 지정을 받은 기록을 갖게 됐다. 국내 제약사 중 최다 건수다.

권세창 한미약품 대표이사 사장은 "NASH 등 복합적인 간 질환에서 의미있는 효과를 나타내는 랩스트리플아고니스트가 FDA로부터 폐질환에서의 가능성도 인정받게 됐다"며 "미충족 의학적 수요가 높은 염증 및 섬유화 분야에서도 고통받는 환자들을 위해 조속한 상용화에 최선을 다하겠다"고 말했다.