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식약처, 희귀질환 치료제 '세피언스산' 허가…페닐케톤뇨증 새 치료길 [경제일보] 식품의약품안전처가 희귀 유전질환인 페닐케톤뇨증 환자의 혈중 페닐알라닌 수치를 낮추는 치료제를 국내 허가했다. 기존 치료로 충분한 효과를 얻지 못한 환자들에게 새로운 치료 선택지가 될 것으로 기대된다. 식약처는 소아 및 성인 페닐케톤뇨증 환자의 고페닐알라닌혈증 치료에 사용하는 수입 희귀의약품 ‘세피언스산’(성분명 세피압테린)을 허가했다고 3일 밝혔다. 페닐케톤뇨증은 아미노산인 페닐알라닌을 분해하는 효소인 페닐알라닌수산화효소(PAH)의 유전자 변이로 발생하는 희귀 유전질환이다. 페닐알라닌이 체내에 과도하게 쌓이면 인지능력 저하와 발달장애, 경련 등 신경학적 문제가 나타날 수 있다. 세피압테린은 체내에서 테트라하이드로비옵테린(BH4)으로 전환돼 페닐알라닌을 분해하는 효소의 작용을 돕는다. 이를 통해 혈중 페닐알라닌 수치를 낮추는 방식이다. 세피언스산은 식약처가 국내 혁신 의료제품의 신속한 도입을 지원하는 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 제49호로 지정한 품목이다. 식약처는 신속심사를 통해 환자들이 새로운 치료제를 보다 빠르게 사용할 수 있도록 지원했다고 설명했다. 세피압테린은 해외에서도 최근 허가가 이어졌다. 미국 식품의약국(FDA)은 2025년 7월 ‘세피언스(Sephience)’를 생후 1개월 이상 소아 및 성인의 세피압테린 반응성 페닐케톤뇨증에 따른 고페닐알라닌혈증 치료제로 승인했다. 미국에서는 페닐알라닌 제한 식이요법과 함께 사용하도록 허가됐다. 유럽연합에서도 2025년 6월 세피언스의 판매 허가가 이뤄졌다. 이에 따라 세피압테린은 미국과 유럽에 이어 국내에서도 허가를 받게 됐다. 미국 허가에는 임상 3상 시험을 비롯한 임상 자료가 근거로 활용됐다. FDA에 따르면 주요 임상시험에는 13개국 34개 기관에서 1~61세 페닐케톤뇨증 환자 157명이 참여했다. 세피압테린에 반응하는 환자를 대상으로 혈중 페닐알라닌 감소 효과를 평가했다. 페닐케톤뇨증은 치료하지 않을 경우 높은 혈중 페닐알라닌으로 인해 지적장애와 신경학적 이상 등이 발생할 수 있어 조기 진단과 지속적인 관리가 중요하다. 특히 환자마다 치료 반응이 다를 수 있어 의료진의 판단에 따라 적절한 치료법을 선택해야 한다. 식약처 관계자는 “페닐케톤뇨증 환자의 고페닐알라닌혈증에 대해 기존 치료제로 충족되지 않는 의료 수요에 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대한다”고 말했다.2026-09-03 17:11:51
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식약처 사전상담, 혁신의료제품 '제품화 가속기' 역할 입증 [경제일보] 식품의약품안전처의 ‘사전상담 제도’가 혁신 의료제품의 개발 속도를 끌어올리는 핵심 장치로 자리 잡고 있다. 규제 불확실성을 줄이고 임상 진입을 앞당기는 효과가 수치로 확인되면서 업계에서도 제도 활용도가 더욱 높아질 것으로 보인다. 8일 업계에 따르면 식약처 산하 식품의약품안전평가원은 ‘혁신제품 사전상담 현황 보고서’를 통해 2020년 8월 제도 시행 이후 지난해 말까지의 운영 성과를 공개했다. 이번 보고서는 사전상담을 받은 총 521개 제품 가운데 응답한 201개 품목을 대상으로 개발 진행 상황을 분석한 결과다. 조사에 따르면 이미 제품화에 성공한 사례도 적지 않았다. 의약품 6개와 의료기기 42개가 허가 또는 인증을 획득하며 시장에 진입했다. 여기에 의약품 58개와 의료기기 4개는 임상시험 단계에 들어선 것으로 나타났다. 초기 연구 단계에 머물렀던 다수의 제품이 실제 개발 궤도에 올라섰다는 의미다. 특히 눈에 띄는 대목은 개발 단계의 ‘도약’이다. 최초 상담 시점 대비 비임상 단계에서 임상 단계로 넘어간 제품은 의약품 71개, 의료기기 75개로 집계됐다. 전체의 약 62%가 개발 단계 상승을 경험한 셈이다. 단순한 행정 지원을 넘어 실질적인 개발 촉진 효과가 확인된 것이다. 이 같은 성과는 ‘길잡이 프로그램’ 등 집중 지원 체계에서 비롯됐다는 분석이다. 평가원은 단순 상담을 넘어 개발 전 과정에 걸쳐 지속적으로 지원하는 프로그램이 규제 리스크를 줄이고 후속 개발을 촉진했다고 설명했다. 특히 의약품 분야에서는 상담 이후 충분한 개발 기간이 확보된 품목일수록 단계 상승률이 높게 나타나 시간이 지날수록 지원 효과가 누적되는 경향도 확인됐다. 현장 밀착형 지원 확대도 긍정적인 영향을 미쳤다. 지역 혁신기업과 연구기관을 대상으로 한 ‘현장 소통형 사전상담’은 연구개발 사업단, 연구중심병원, 임상시험기관 등으로 대상이 확대되면서 지원 기업 수가 전년 대비 35% 증가했다. 개발 현장의 수요를 반영한 정책이 실제 참여 확대로 이어진 것이다. 기업들의 체감 만족도 역시 개선됐다. 분기별 설문조사 결과 사전상담 제도에 대한 만족도는 2021년 대비 15% 상승했다. 규제 대응 부담이 큰 제약·바이오 산업 특성상 초기 단계에서 명확한 가이드라인을 제공받을 수 있다는 점이 긍정적으로 작용한 것으로 풀이된다. 업계에서는 이번 보고서를 계기로 사전상담 제도가 단순 지원을 넘어 ‘혁신제품 인큐베이터’ 역할을 하고 있다는 평가가 나온다. 개발 초기 불확실성을 줄이는 것이 곧 속도와 직결되는 만큼 제도의 중요성은 앞으로 더욱 커질 전망이다. 식약처 관계자는 “사전상담은 제품 개발 과정에서 발생할 수 있는 규제 불확실성을 해소하는 데 중요한 역할을 한다”며 “앞으로도 혁신제품이 신속하게 시장에 진입할 수 있도록 지원을 강화하겠다”고 말했다.2026-08-08 14:00:00
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