'1조원 뇌전증 신약' 오파칼림, FDA가 제동…SK바이오팜 "10~11월 해소"

[경제일보] 보물질 ‘오파칼림(BHV-7000)’의 미국 임상시험에 제동이 걸렸다. 미국 식품의약국(FDA)이 비임상 독성시험에서 발견된 특정 대사체에 대한 추가 자료를 요구하면서 부분 임상 보류(Partial Clinical Hold) 조치를 내렸다. 회사 측은 계약 전부터 해당 위험을 검토한 사안이라며 올해 10~11월 중 문제가 해결될 것으로 전망했다.

SK바이오팜은 11일 오파칼림의 FDA 부분 임상 보류와 관련한 컨퍼런스콜을 열고 향후 대응 방안을 설명했다.

이번 조치는 오파칼림의 임상 2·3상 ‘RISE2’와 ‘RISE3’에 적용됐다. 현재 임상에 참여해 투약 중인 환자는 치료를 계속할 수 있지만 신규 환자 등록은 일시 중단된다. RISE3는 이미 환자 등록이 끝난 만큼 올해 하반기 톱라인 결과 발표 일정에는 변동이 없다는 게 회사 측 설명이다. 

FDA가 문제 삼은 것은 비임상 독성시험에서 확인된 특정 대사체다. 해당 대사체를 설치류에 투여했을 때 독성이 나타났고 FDA는 이 소견이 설치류에만 나타나는 종특이적 현상인지 사람에게도 영향을 줄 수 있는지를 확인하기 위해 추가 자료를 요구했다. 

SK바이오팜은 이 문제를 계약 체결 이후 처음 알게 된 것은 아니라는 입장이다. 지난달 바이오헤이븐으로부터 오파칼림을 도입하기 전 실시한 실사 과정에서 해당 독성 소견을 확인했고 독성학과 약리·독성 분야 전문가들의 검토도 거쳤다고 설명했다.

유창호 SK바이오팜 전략부문장은 컨퍼런스콜에서 “계약 체결 전에 충분히 인지하고 검토했던 사안”이라며 “내외부 검토 결과 종간 차이에 따른 특성으로 판단했고 사람에게 문제가 발생할 가능성은 낮다고 평가했다”고 말했다.

현재까지 오파칼림 임상에는 1200명 이상이 참여했다. 회사 측은 이번 비임상 독성 소견과 직접적으로 연관된 이상사례는 확인되지 않았다고 밝혔다.

SK바이오팜은 바이오헤이븐이 추가 비임상 자료를 마련해 FDA에 제출할 계획이라고 밝혔다. 이르면 이달 말이나 10월 초 자료 제출이 가능할 것으로 보고 있으며 10~11월 중 부분 임상 보류가 해소될 것으로 예상하고 있다.

이번 조치로 RISE2의 신규 환자 모집은 당분간 중단된다. 다만 이미 환자 등록이 완료된 RISE3는 예정대로 진행해 올해 하반기 톱라인 결과를 발표한다는 계획이다.

더 큰 변수는 오파칼림 도입 계약의 거래 종결이다. SK바이오팜은 지난달 26일 바이오헤이븐과 오파칼림을 포함한 후보물질 및 플랫폼에 대한 전 세계 독점 개발·상업화 권리를 확보하는 계약을 체결했다. 계약 규모는 최대 7억9500만 달러로 선급금만 4억 달러에 달한다.

하지만 아직 거래 종결 전 단계로 선급금은 지급되지 않았다. SK바이오팜은 이번 FDA 이슈를 해결한 뒤 거래를 종결하는 방향으로 바이오헤이븐과 협의하고 있다. 

유 전략부문장은 “양사는 이번 이슈를 우선 해결하고 딜 클로징을 하는 방향으로 논의하고 있다”며 “임상 부분 보류를 해제하고 거래를 종결하는 방향으로 협의 중”이라고 말했다.